Стволовые клетки использовали для оценки эффекта лекарственного препарата
Исследователи из Университета Джонса Хопкинса сказали о конкретных шагах на пути применения стволовых клеток для изучения действия лекарств на клетки больного организма, информирует Science Daily.
Работа, обрисованная в последнем номере Nature Biotechnology, началась пара лет назад с изучения возможности тестирования экспериментальных препаратов на специальных больных клетках, выращенных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs).
Габсан Ли (Gabsang Lee) с сотрудниками тогда изъяли клетки кожи у человека с редким генетическим заболеванием, синдромом Райли-Дея. Выбор этого заболевания был связан с тем, что оно затрагивает только один тип нервных клеток, выделить каковые классической биопсией фактически нереально.
В опытах по проверке концепции ученые посредством известных химических факторов (они именуются факторами Яманаки) перепрограммировали клетки кожи в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, талантливые преобразовываться в клетки различной специализации, и взяли из них нервные клетки.
«Мы не можем изучать нервные клетки напрямую, но данный подход разрешил нам в первый раз заметить, что именно происходит при развитии заболевания», – говорит Ли.
Один из признаков синдрома Райли-Дея – пониженная болевая чувствительность, до 30 лет доживает только добрая половина больных.
В недавнем изучении Ли с сотрудниками из Мемориальной поликлиники Слоан-Кеттеринг применяли те же лабораторно выращенные нервные клетки синдрома Райли-Дея для скрининга семи тысяч препаратов. Посредством робота, запрограммированного на исследование их результата, ученым удалось скоро идентифицировать восемь соединений для тестирования, и лишь одно – SKF-86466 – продемонстрировало несомненную свойство останавливать либо обращать развитие заболевания на клеточном уровне.
Как пояснил Габсан Ли, испытания SKF-86466 неосуществимы из-за малого количества больных с синдромом Райли-Дея в мире, но вместо этого соединения возможно применять весьма похожий препарат, разрешенный к применению по вторым показаниям.
Прикладное значение опытов Ли с соавторами выходит далеко за пределы синдрома Райли-Дея. Как поясняет ученый,
«существует множество редких, генетических болезней, каковые ни при каких обстоятельствах не станут объектом разработки новых лекарств при принятой дорогостоящей модели этого процесса». «Мы продемонстрировали, что в поиске лечения таких заболеваний возможно другой путь», – заключает он.
Помимо этого, перепрограммированные клетки разрешают намерено создать лечение не только для заболевания, но и для личного больного. По словам ученого,
индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, полученные из клеток самого больного, возможно культивировать, после этого протестировать разные лекарства на данной культуре, выбрав в следствии самоё эффективное для конкретного больного, персонализировав, так, лечение «на чашке Петри», а не способом ошибок и проб на самом больном.